Cystická Fibróza Léky: Co Potřebujete Vědět,

Cystická fibróza (CF) je dědičné onemocnění, které ovlivňuje schopnost pacientů dýchat a která je poznamenána přetrvávající plicní infekce. I když neexistuje žádný lék na CF, existuje řada léčebných postupů, terapeutik a doplňků, které pomáhají pacientům zvládat příznaky onemocnění a zlepšovat jejich kvalitu života.

CF je způsobena mutací v CFTR (cystická fibróza transmembránový vodivost regulator) genu, který kóduje pro protein, který transportuje solí přes buněčné membrány. Protein CFTR je tvarován jako kanál nebo tunel přes buněčnou membránu. Mutace v CFTR způsobují, že protein je vyroben nesprávně, takže kanál je zavřený nebo není vůbec vytvořen. Bez normálního transportu soli se v orgánech hromadí hustý lepkavý hlen, který narušuje jejich funkci. To je obzvláště problematické v plicích, kde přítomnost hlenu může pacientům ztěžovat dýchání a také je učinit náchylnějšími k infekcím.

CFTR modulátory

existuje několik širokých typů léků zaměřených na zlepšení funkce proteinu CFTR. V závislosti na tom, které mutace mají pacienti, bude tato léčba účinná nebo ne.

• CFTR potenciátory jsou léky, které pomáhají transportním solím proteinu CFTR přes buněčné membrány. Tento typ léku se váže na kanál CFTR a drží jej otevřený, aby se zvýšil transport soli. Kalydeco (ivacaftor) je potenciátor CFTR.
• CFTR korektory jsou léky, které se váží na protein CFTR a pomáhají mu složit do správného tvaru, takže se více složeného proteinu přesune na buněčnou membránu. Lumacaftor a tezacaftor jsou příklady tohoto typu léků. Tato léčba však obvykle nestačí k obnovení funkce CFTR, a proto se často používají v kombinaci s potenciátorem, jako je Kalydeco. Orkambi je formulace lumakaftoru a ivakaftoru a Symdeko je formulace tezakaftoru a ivakaftoru.
• CFTR zesilovače jsou léčby, které zvyšují množství proteinu CFTR, které buňky vytvářejí, takže zesilovače a potenciátory budou účinnější. Tento typ léků je stále experimentální.
• modulátory nové generace jsou léky určené k cílení na další problémy, jako je výroba CFTR a skládání uvnitř buněk. Mnoho experimentálních léčebných postupů je určeno k použití v kombinaci se stávajícími terapiemi. VX-455 a VX-659 jsou příklady tohoto typu kombinované terapie.

bronchodilatátory

mnoho pacientů s CF má potíže s dýcháním kvůli hromadění hlenu v plicích. Bronchodilatátory jako albuterol jsou často předepsány pro každodenní použití. Bronchodilatátory způsobují širší otevření dýchacích cest, což usnadňuje dýchání. Záchranné bronchodilatátory, jako je levalbuterol, které jsou určeny k rychlému působení na pomoc pacientům, kteří buď přestali dýchat, nebo jejichž dýchání je v nouzi.

Trávicí enzymy

Hlenu nahromadění v orgánech způsobené CF může zablokovat potrubí nebo trubek, které nesou trávicí enzymy ze slinivky břišní do žaludku, aby trávení potravy. Asi 87 procent lidí s CF musí užívat enzymy jako doplněk, aby zajistili, že mohou trávit své jídlo. Tyto enzymové doplňky pomáhají pacientům trávit sacharidy, bílkoviny a tuky, získávat a udržovat zdravou váhu a absorbovat základní živiny, jako jsou vitamíny a minerály. Enzymy pro pacienty s cystickou fibrózou zahrnují pankrealipázu a pankreatin.

mukolytika

mukolytika jsou typ léků určených k pomoci tenkému hlenu v plicích, aby pacienti mohli kašlat a snadněji je vylučovat. Tato léčba se obvykle provádí inhalací pomocí nebulizátoru. Hlen, který se hromadí v plicích pacientů s CF, obsahuje fragmenty DNA a protein zvaný aktin. Nejúčinnější mukolytická léčba je navržena tak, aby rozkládala DNA, která ředí hlen. Pulmozym (dornáza alfa) je jedním z příkladů.

mnoho pacientů také těží z hypertonického fyziologického roztoku, který může pomoci uvolnit hlen v plicích.

Antibiotika

Plicní infekce jsou velmi časté v CF a antibiotika se používají k boji nebo kontrolu infekce způsobující bakterie. Tam jsou perorální antibiotika (kapaliny, tablety, nebo kapsle se polykají), intravenózní (IV) antibiotika (tekutý přípravek podáván přímo do krevního oběhu prostřednictvím katétru), a inhalační antibiotika (aerosolu nebo mlhy vdechování přímo do dýchacích cest). Výběr antibiotického léčiva, dávkování a trvání léčby závisí na pacientovi a infekci.

Vitamíny

Lidé s CF mají problémy s trávením tuků, což znamená, že mají potíže absorbovat tuk-rozpustné vitamíny z jejich stravy. Patří mezi ně vitamín A, D, E a k. vitamínové doplňky mohou pacientům pomoci získat živiny, které potřebují k růstu, funkci a boji proti infekci.

* * *

cystická fibróza News Dnes je striktně zpravodajský a informační web o nemoci. Neposkytuje lékařskou pomoc, diagnózu ani léčbu. Účelem tohoto obsahu není nahradit odbornou lékařskou pomoc, diagnózu nebo léčbu. S případnými dotazy ohledně zdravotního stavu vždy vyhledejte radu svého lékaře nebo jiného kvalifikovaného poskytovatele zdravotní péče. Nikdy ignorujte odbornou lékařskou pomoc nebo zpoždění při hledání kvůli něčemu, co jste si přečetli na tomto webu.