12.4: Önillesztés az I. csoport intronjai szerint (Tetrahymena előtti rRNS)

az Intron A Splicing katalizátora ebben a rendszerben

az RNS részvétele az önillesztésben sztöchiometrikus, de a kivágott intron in vitro katalitikus aktivitással rendelkezik. Egy sor intramolekuláris ciklizációs és hasítási reakció után a 19 nukleotid nélküli lineáris kivágott intron (L-19 IVS) katalitikusan felhasználható nukleotidok hozzáadására és eltávolítására egy mesterséges szubsztrátumhoz. Például a C5, amely kiegészíti az intron belső vezető szekvenciáit, átalakítható C4 + C6-ra és más termékekre (3.3.12.ábra).

a hajtogatott RNS 3D szerkezete felelős a reakció specifitásáért és hatékonyságáért (Analóg az enzimatikus aktivitású fehérjékkel kapcsolatos általános elképzelésekkel). A splicing specificitását‑legalábbis részben-az upstream exon 3′ vége és az intron belső vezetősorozatnak nevezett régiója közötti bázispárosítás okozza. Az iniciáló G nt az RNS egy meghatározott helyéhez is kötődik, közel az 5′ splice helyhez. Így a pre-rRNS intron két helyét egymás után alkalmazzák a splicing során (3.3.13 A és 3.3.13.ábra.B.).

3.3.13.ábra.A.

a belső útmutató szekvencia (igs) nem szükséges a katalízishez, de specifitást biztosít. Így meg lehet tervezni az RNS-eket az exoncseréhez a sejtekben. A genetikai rendellenességek terápiájának ezt a lehetséges útját “exonpótló terápiának” nevezik.