Cisztás fibrózis gyógyszerek: mit kell tudni

a CF-t a CFTR (cisztás fibrózis transzmembrán) mutációi okozzák vezetőképesség-szabályozó) gén, amely egy olyan fehérjét kódol, amely sókat szállít a sejtmembránokon. A CFTR fehérje csatorna vagy alagút alakú a sejtmembránon keresztül. A CFTR mutációi miatt a fehérje helytelenül készül, így a csatorna zárva van, vagy egyáltalán nem készül. Normál sószállítás nélkül vastag, ragacsos nyálka halmozódik fel a szervekben, megzavarva azok működését. Ez különösen problematikus a tüdőben, ahol a nyálka jelenléte megnehezítheti a betegek légzését, valamint hajlamosabbá teheti őket a fertőzésekre.

CFTR modulátorok

a CFTR fehérje működésének javítására többféle gyógyszer létezik. Attól függően, hogy mely mutációs betegek vannak, ezek a kezelések hatékonyak lesznek-e vagy sem.

• a CFTR potenciátorok olyan gyógyszerek, amelyek segítik a CFTR fehérje sók szállítását a sejtmembránokon keresztül. Ez a fajta gyógyszer kötődik a CFTR csatornához, és nyitva tartja, hogy növelje a só szállítását. A Kalydeco (ivacaftor) egy CFTR potenciátor.
• a CFTR korrektorok olyan gyógyszerek, amelyek kötődnek a CFTR fehérjéhez, és segítenek a megfelelő alakba hajtani, így a hajtogatott fehérje nagyobb része a sejtmembránra mozog. A lumakaftor és a tezakaftor példák az ilyen típusú gyógyszerekre. Ezek a kezelések azonban általában nem elegendőek a CFTR funkció helyreállításához, ezért gyakran használják őket olyan potenciátorral kombinálva, mint a Kalydeco. Az Orkambi a lumakaftor és az ivakaftor, a Symdeko pedig a tezakaftor és az ivakaftor formulációja.
• a CFTR erősítők olyan kezelések, amelyek növelik a sejtek által előállított CFTR fehérje mennyiségét, így az erősítők és a potenciátorok hatékonyabbak lesznek. Ez a fajta gyógyszer még mindig kísérleti jellegű.
• a következő generációs modulátorok olyan gyógyszerek, amelyeket más problémák kezelésére terveztek, mint például a CFTR gyártása és a sejtek összecsukása. Számos kísérleti kezelést szánnak a meglévő terápiákkal kombinálva. A VX-455 és a VX-659 példák az ilyen típusú kombinációs terápiára.

hörgőtágítók

sok CF-betegnek nehézlégzése van a nyálka felhalmozódása miatt a tüdejükben. A bronchodilatátorokat, például az albuterolt gyakran napi használatra írják fel. A hörgőtágítók a légutak szélesebbre nyílását okozzák, megkönnyítve a légzést. Vannak olyan úgynevezett mentő hörgőtágítók is, mint a levalbuterol, amelyek célja, hogy gyorsan segítsenek azoknak a betegeknek, akik vagy abbahagyták a légzést, vagy akiknek a légzése bajban van.

emésztőenzimek

a CF által okozott szervekben a nyálka felhalmozódása blokkolhatja azokat a csatornákat vagy csöveket, amelyek emésztőenzimeket szállítanak a hasnyálmirigyből a gyomorba, hogy megemésztsék az ételt. A CF-ben szenvedő emberek körülbelül 87% – ának enzimeket kell szednie kiegészítőként annak biztosítása érdekében, hogy megemészthesse ételét. Ezek az enzim-kiegészítők segítik a betegeket a szénhidrátok, fehérjék és zsírok emésztésében, az egészséges testsúly megszerzésében és fenntartásában, valamint az alapvető tápanyagok, például vitaminok és ásványi anyagok felszívásában. A cisztás fibrózisban szenvedő betegek enzimjei közé tartozik a pancrealipase és a pancreatin.

mukolitikumok

a mukolitikumok olyan gyógyszerek, amelyek célja, hogy segítsék a vékony nyálkahártyát a tüdőben, így a betegek könnyebben köhöghetnek és kiüríthetik. Ezeket a kezeléseket általában inhalációval, porlasztóval végzik. A CF betegek tüdejében felhalmozódó nyálka DNS-fragmenseket és egy aktin nevű fehérjét tartalmaz. A leghatékonyabb mukolitikus kezeléseket úgy tervezték, hogy lebontják a nyálkát vékonyító DNS-t. A Pulmozyme (dornase alfa) egy példa.

sok beteg számára előnyös a hipertóniás sóoldat is, amely segíthet a nyálka lazításában a tüdőben.

az antibiotikumok

a tüdőfertőzések nagyon gyakoriak a CF-ben az antibiotikumokat pedig a fertőzést okozó baktériumok leküzdésére vagy ellenőrzésére használják. Vannak orális antibiotikumok (folyadékok, tabletták vagy kapszulák, amelyeket lenyelni kell), intravénás (IV) antibiotikumok (folyékony gyógyszer, amelyet közvetlenül a véráramba adnak be katéteren keresztül), valamint inhalációs antibiotikumok (Aeroszol vagy köd, amelyet közvetlenül a légutakba belélegeznek). Az antibiotikum kiválasztása, az adagolás és a kezelés időtartama a betegtől és a fertőzéstől függ.

vitaminok

a CF-ben szenvedő embereknek nehézségeik vannak a zsírok emésztésével, ami azt jelenti, hogy nehezen szívják fel a zsírban oldódó vitaminokat étrendjükből. Ezek közé tartozik az a -, D -, E-és K-vitamin-kiegészítők segíthetnek a betegeknek abban, hogy megkapják a szükséges tápanyagokat a növekedéshez, a működéshez és a fertőzés elleni küzdelemhez.

***

a cisztás fibrózis News Today szigorúan egy hír-és információs weboldal a betegségről. Nem nyújt orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakmai orvosi tanácsot, diagnózis, vagy kezelés. Mindig kérjen tanácsot orvosától vagy más képzett egészségügyi szolgáltatótól, ha bármilyen kérdése van az egészségi állapotával kapcsolatban. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakmai orvosi tanácsot, vagy késleltesse annak keresését valami miatt, amit ezen a weboldalon olvasott.