Farmaco approvato per il trattamento di disturbi rari associati all’anestesia
Newswise — Eagle Pharmaceuticals, Inc. oggi ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Ryanodex® (dantrolene sodium) per la sospensione iniettabile indicata per il trattamento dell’ipertermia maligna (MH), insieme alle appropriate misure di supporto. MH è un disturbo ereditario e potenzialmente fatale innescato da alcuni agenti di anestesia in individui geneticamente sensibili. FDA aveva designato Ryanodex come farmaco orfano nel mese di agosto 2013. Eagle è stato informato dalla FDA che imparerà nelle prossime quattro o sei settimane se gli è stata concessa l’esclusività del mercato dei farmaci orfani di sette anni.
L’Associazione Ipertermia maligna degli Stati Uniti (MHAUS) è lieta di condividere questo, e tutte le nuove opzioni di trattamento non appena saranno disponibili, con i professionisti heallthcare e i loro pazienti che assistiamo al fine di effettuare un risultato positivo quando si verifica un evento MH inaspettato.
” Quando un paziente sperimenta ipertermia maligna durante l’intervento chirurgico, è un’emergenza pericolosa per la vita che richiede un trattamento immediato compresa la somministrazione del farmaco “antidoto” dantrolene sodico”, ha detto Henry Rosenberg, MD, CPE, fondatore e presidente della Malignant Hyperthermia Association of the United States (MHAUS). “La capacità per gli operatori sanitari negli ospedali e nei centri di chirurgia di preparare e somministrare più rapidamente questa nuova formulazione dell’antidoto dantrolene sodico dovrebbe portare la crisi sotto controllo più rapidamente e prevenire gravi complicazioni da MH.”
MHAUS discuterà l’annuncio di oggi in una riunione programmata questo autunno su come la somministrazione di Ryanodex potrebbe influenzare l’attuale terapia di emergenza per l’ipertermia maligna ora utilizzata nei centri di chirurgia ambulatoriale, negli ospedali e nelle suite chirurgiche basate sull’ufficio.
Informazioni su Ryanodex
Ryanodex è il primo miglioramento significativo delle opzioni di trattamento MH in più di tre decenni, riformulato per migliorare le prestazioni nella gestione di MH. Il prodotto ha il potenziale per diventare un nuovo standard di cura per il trattamento dell’ipertermia maligna, perché consente agli anestesisti di fornire una dose terapeutica dell’unico antidoto per MH (dantrolene sodico) in modo molto più conveniente di quanto attualmente possibile con le formulazioni esistenti di dantrolene sodico IV, potenzialmente salvando vite e riducendo la morbilità correlata all’MH. Ryanodex può essere preparato e somministrato in meno di un minuto da un singolo operatore sanitario.
Informazioni sull’ipertermia maligna
L’ipertermia maligna è una malattia genetica ereditaria riscontrata in circa 1 persona su 2.000. Le situazioni di crisi di MH sono innescate dagli anestetici generali comunemente usati e dall’agente paralizzante, succinilcolina e risultati in una risposta biochimica della reazione a catena nei muscoli scheletrici degli individui suscettibili. I segni generali di crisi MH includono aumento della frequenza cardiaca, metabolismo corporeo notevolmente aumentato, rigidità muscolare e/o febbre che può superare i 110° F insieme alla rottura muscolare. Senza un trattamento adeguato e tempestivo, la mortalità da crisi MH è estremamente elevata, senza riconoscimento immediato e trattamento con l’antidoto, dantrolene sodico.
Informazioni sull’ipertermia maligna Associazione degli Stati Uniti
Fondata nel 1981 quando le famiglie che hanno perso i loro figli a Ipertermia maligna o non sono state in grado di trovare informazioni su MH. L’ipertermia maligna è una malattia genetica che si trova in circa 1 su 2.000 persone. Oggi MHAUS fornisce informazioni e risorse alle comunità mediche andlay attraverso conferenze, materiali didattici, tag ID, 24 ore MH Hotline, sito web MHAUS, e con l’aiuto di gruppi MH. La missione del MHAUS è quello di promuovere la cura ottimale e la comprensione scientifica di MH e disturbi correlati.