12.4:group I intronsによる自己スプライシング(pre-rRNA of Tetrahymena)

イントロンはこの系におけるスプライシングの触媒である

RNA自己スプライシングへの関与は化学量論的であるが、切除されたイントロンはin vitroで触媒活性を有する。 一連の分子内環化および開裂反応の後、19ヌクレオチドを欠いている線形切除イントロン（L-19IVSと呼ばれる）を触媒的に使用して、ヌクレオチドを人工基質に添加および除去することができる。 例えば、イントロンの内部ガイド配列に相補的なC5は、C4+C6および他の生成物に変換することができる（図3.3.12）。

折り畳まれたRNAの3次元構造は、反応の特異性および効率を担う（酵素活性を有するタンパク質に関する一般的な考え方に類似）。 スプライシングの特異性は、少なくとも部分的には、上流エクソンの3’末端と内部ガイド配列と呼ばれるイントロン内の領域との間の塩基対形成に 開始Ｇ ｎｔはまた、５’スプライス部位に近いＲＮＡ中の特定の部位に結合する。 したがって、プレrRNAイントロン内の二つのサイトは、スプライシングに順番に使用されている（図3.3.13Aおよび3.3.13。B.）。

図3.3.13.A.

内部ガイド配列（IGS）は触媒作用には必要ありませんが、特異性を付与します。 したがって、細胞内のエクソン交換のためのRnaを設計することができる。 遺伝性疾患の治療のためのこの潜在的な手段は、”エクソン置換療法”と呼ばれています。P>