Medicamentos para la fibrosis Quística: Lo que necesita saber

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética que afecta la capacidad de los pacientes para respirar y que se caracteriza por infecciones pulmonares persistentes. Si bien no hay cura para la FQ, existen varios tratamientos, terapias y suplementos para ayudar a los pacientes a controlar los síntomas de la enfermedad y mejorar su calidad de vida.

CF es causada por mutaciones en el CFTR (cystic fibrosis regulador de la conductancia transmembrana) gen, que codifica para una proteína que transporta las sales a través de las membranas celulares. La proteína CFTR tiene la forma de un canal o túnel a través de la membrana celular. Las mutaciones de CFTR hacen que la proteína se hizo incorrectamente, que el canal se queda cerrado, o no se hace en absoluto. Sin un transporte normal de sal, se acumula un moco espeso y pegajoso en los órganos, interfiriendo con su función. Esto es especialmente problemático en los pulmones, donde la presencia de moco puede dificultar la respiración de los pacientes, además de hacerlos más susceptibles a las infecciones.

Moduladores CFTR

Hay varios tipos amplios de medicamentos dirigidos a mejorar la función de la proteína CFTR. Dependiendo de la mutación que tengan los pacientes, estos tratamientos serán eficaces o no.

• Los potenciadores CFTR son medicamentos que ayudan a que la proteína CFTR transporte sales a través de las membranas celulares. Este tipo de medicamento se une al canal CFTR y lo mantiene abierto para aumentar el transporte de sal. Kalydeco (ivacaftor) es un potenciador CFTR.
• Los correctores CFTR son medicamentos que se unen a la proteína CFTR y ayudan a que se pliegue en la forma correcta para que una mayor parte de la proteína plegada se mueva a la membrana celular. Lumacaftor y tezacaftor son ejemplos de este tipo de medicamento. Sin embargo, estos tratamientos generalmente no son suficientes para restaurar la función CFTR, por lo que a menudo se usan en combinación con un potenciador como Kalydeco. Orkambi es una formulación de lumacaftor e ivacaftor, y Symdeko es una formulación de tezacaftor e ivacaftor.Los amplificadores CFTR son tratamientos que aumentan la cantidad de proteína CFTR que producen las células para que los amplificadores y potenciadores sean más efectivos. Este tipo de medicamento todavía es experimental.
• Los moduladores de próxima generación son medicamentos diseñados para atacar otros problemas, como la fabricación de CFTR y el plegado dentro de las células. Muchos tratamientos experimentales están destinados a ser utilizados en combinación con terapias existentes. VX-455 y VX-659 son ejemplos de este tipo de terapia combinada.

Broncodilatadores

Muchos pacientes con FQ tienen dificultad para respirar debido a la acumulación de moco en los pulmones. Los broncodilatadores como el albuterol a menudo se recetan para uso diario. Los broncodilatadores hacen que las vías respiratorias se abran más, lo que facilita la respiración. También hay los llamados broncodilatadores de rescate como el levalbuterol, que están destinados a funcionar rápidamente para ayudar a los pacientes que han dejado de respirar o cuya respiración está en peligro.

las enzimas Digestivas

La acumulación de mucosidad en los órganos causado por la CF puede bloquear los conductos o tubos que llevan las enzimas digestivas del páncreas para el estómago para digerir los alimentos. Alrededor del 87 por ciento de las personas con FQ necesitan tomar enzimas como suplemento para asegurarse de que puedan digerir sus alimentos. Estos suplementos enzimáticos ayudan a los pacientes a digerir carbohidratos, proteínas y grasas, aumentar y mantener un peso saludable y absorber nutrientes esenciales, como vitaminas y minerales. Las enzimas para pacientes con fibrosis quística incluyen pancrealipasa y pancreatina.

Mucolíticos

Los mucolíticos son un tipo de medicamentos diseñados para ayudar a diluir el moco en los pulmones para que los pacientes puedan toser y expulsarlo más fácilmente. Estos tratamientos generalmente se toman por inhalación usando un nebulizador. El moco que se acumula en los pulmones de los pacientes con FQ contiene fragmentos de ADN y una proteína llamada actina. Los tratamientos mucolíticos más eficaces están diseñados para descomponer el ADN, que adelgaza el moco. Pulmozyme (dornase alfa) es un ejemplo.

Muchos pacientes también se benefician de la solución salina hipertónica, que puede ayudar a aflojar el moco en los pulmones.

los Antibióticos

las infecciones Pulmonares son muy comunes en la FQ y los antibióticos que se usan para combatir o controlar bacterias causantes de la infección. Hay antibióticos orales (líquidos, tabletas o cápsulas para tragar), antibióticos intravenosos (medicamentos líquidos administrados directamente en el torrente sanguíneo a través de un catéter) y antibióticos inhalados (un aerosol o niebla inhalado directamente en las vías respiratorias). La elección del antibiótico, la dosis y la duración del tratamiento dependen del paciente y de la infección.

Vitaminas

Las personas con FQ tienen problemas para digerir las grasas, lo que significa que tienen dificultades para absorber las vitaminas solubles en grasa de su dieta. Estos incluyen vitamina A, D, E y K. Los suplementos vitamínicos pueden ayudar a los pacientes a obtener los nutrientes que necesitan para crecer, funcionar y combatir las infecciones.

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