Cystisk Fibrose Medisiner: Hva du Trenger å Vite

Cystisk fibrose (CF) er en genetisk sykdom som påvirker pasientens evne til å puste og som er preget av vedvarende lungeinfeksjoner. SELV om DET ikke finnes noen kur for CF, finnes det en rekke behandlinger, terapeutiske midler og kosttilskudd for å hjelpe pasienter med å håndtere symptomene på sykdommen og forbedre livskvaliteten.

regulator) gen, som koder for et protein som transporterer salter over cellemembraner. CFTR-proteinet er formet som en kanal eller tunnel gjennom cellemembranen. Mutasjoner i CFTR forårsaker at proteinet blir gjort feil, slik at kanalen sitter fast, eller ikke er laget i det hele tatt. Uten normal salttransport bygger et tykt, klebrig slim opp i organer, som forstyrrer deres funksjon. Dette er spesielt problematisk i lungene, hvor tilstedeværelsen av slim kan gjøre det vanskelig for pasienter å puste, samt gjøre dem mer utsatt for infeksjoner.

CFTR modulatorer

det finnes flere brede typer medisiner rettet mot å forbedre FUNKSJONEN TIL CFTR-proteinet. Avhengig av hvilken mutasjon pasienter har, vil disse behandlingene være effektive eller ikke.

• CFTR potensiatorer ER medisiner som HJELPER CFTR protein transport salter over cellemembraner. Denne typen medisiner binder SEG TIL CFTR-kanalen og holder den åpen for å øke salttransporten. Kalydeco (ivakaftor) ER EN CFTR-potensiator.CFTR-korrektorer ER medisiner som binder SEG TIL CFTR-proteinet og hjelper DET til å brette seg i riktig form slik at mer av det foldede proteinet beveger seg til cellemembranen. Lumacaftor og tezacaftor er eksempler på denne typen medisinering. Imidlertid er disse behandlingene vanligvis ikke tilstrekkelige for å gjenopprette CFTR-funksjonen, og derfor brukes de ofte i kombinasjon med en potensiator som Kalydeco. Orkambi er en formulering av lumakaftor og ivakaftor, Og Symdeko er en formulering av tezakaftor og ivakaftor.CFTR-forsterkere ER behandlinger som øker MENGDEN CFTR-protein som cellene lager, slik at forsterkere og potensiatorer blir mer effektive. Denne typen medisiner er fortsatt eksperimentell.Neste generasjons modulatorer er medisiner designet for å målrette mot andre problemer, for eksempel CFTR-produksjon og folding i celler. Mange eksperimentelle behandlinger er ment å brukes i kombinasjon med eksisterende terapier. VX-455 OG vx-659 er eksempler på denne typen kombinasjonsbehandling.

Bronkodilatatorer

Mange CF-pasienter har problemer med å puste på grunn av opphopning av slim i lungene. Bronkodilatorer som albuterol er ofte foreskrevet for daglig bruk. Bronkodilatatorer forårsaker at luftveiene åpnes bredere, noe som gjør det lettere å puste. Det er også såkalte redningsbronkodilatatorer som levalbuterol, som er ment å jobbe raskt for å hjelpe pasienter som enten har sluttet å puste eller hvis pusten er i nød.

fordøyelsesenzymer

slimoppbyggingen i organer forårsaket av cf kan blokkere kanaler eller rør som bærer fordøyelsesenzymer fra bukspyttkjertelen til magen for å fordøye mat. Om lag 87 prosent av personer med CF må ta enzymer som et supplement for å sikre at de kan fordøye maten. Disse enzymtilskuddene hjelper pasienter med å fordøye karbohydrater, proteiner og fett, få og opprettholde en sunn vekt og absorbere essensielle næringsstoffer, for eksempel vitaminer og mineraler. Enzymer for pasienter med cystisk fibrose inkluderer pankrealipase og pankreatin.

Mucolytics

Mucolytics er en type medisiner utviklet for å hjelpe tynne slim i lungene slik at pasienter kan hoste og utvise det lettere. Disse behandlingene er vanligvis tatt ved innånding ved hjelp av en forstøver. Slimet som akkumuleres i lungene hos CF-pasienter inneholder DNA-fragmenter og et protein som kalles actin. De mest effektive mukolytiske behandlingene er utformet for å bryte NED DNA, som tynner slimet. Pulmozyme (dornase alfa) er et eksempel.Mange pasienter har også nytte av hypertonisk saltvann, noe som kan bidra til å løsne slim i lungene.

Antibiotika

Lungeinfeksjoner er svært vanlige I CF og antibiotika brukes til å bekjempe eller kontrollere infeksjonsfremkallende bakterier. Det er orale antibiotika (væsker, tabletter eller kapsler som skal svelges), intravenøse (IV) antibiotika (flytende medisin administrert direkte inn i blodet gjennom et kateter) og inhalerte antibiotika (en aerosol eller tåke inhalert direkte inn i luftveiene). Valget av antibiotika, dosering og varighet av behandlingen avhenger av pasienten og infeksjonen.

Vitaminer

Personer med CF har problemer med å fordøye fett, noe som betyr at de har problemer med å absorbere fettløselige vitaminer fra kostholdet. Disse inkluderer vitamin a, D, E Og K. Vitamintilskudd kan hjelpe pasienter med å få næringsstoffene de trenger for å vokse, fungere og bekjempe infeksjon.

***

Cystisk Fibrose Nyheter I Dag er strengt en nyhets-og informasjonsside om sykdommen. Det gir ikke medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Dette innholdet er ikke ment å være en erstatning for profesjonell medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Søk alltid råd fra legen din eller annen kvalifisert helsepersonell med eventuelle spørsmål du måtte ha angående en medisinsk tilstand. Aldri se bort fra profesjonell medisinsk rådgivning eller forsinkelse i å søke det på grunn av noe du har lest på denne nettsiden.