Medicamente pentru fibroza chistică: ce trebuie să știți

fibroza chistică (CF) este o boală genetică care afectează capacitatea pacienților de a respira și care este marcată de infecții pulmonare persistente. Deși nu există nici un remediu pentru CF, există o serie de tratamente, terapeutice și suplimente pentru a ajuta pacienții să gestioneze simptomele bolii și să-și îmbunătățească calitatea vieții.

CF este cauzată de mutații în CFTR (conductanța transmembranară a fibrozei chistice regulator) gena, care codifică o proteină care transportă sărurile prin membranele celulare. Proteina CFTR are forma unui canal sau tunel prin membrana celulară. Mutațiile din CFTR fac ca proteina să fie făcută incorect, astfel încât canalul să fie blocat închis sau să nu fie făcut deloc. Fără transportul normal al sării, un mucus gros și lipicios se acumulează în organe, interferând cu funcția lor. Acest lucru este deosebit de problematic în plămâni, unde prezența mucusului poate îngreuna respirația pacienților, precum și făcându-i mai susceptibili la infecții.

modulatori CFTR

există mai multe tipuri largi de medicamente care vizează îmbunătățirea funcției proteinei CFTR. În funcție de ce mutație au pacienții, aceste tratamente vor fi eficiente sau nu. potențiatoarele CFTR sunt medicamente care ajută proteina CFTR să transporte sărurile prin membranele celulare. Acest tip de medicament se leagă de canalul CFTR și îl ține deschis pentru a crește transportul sării. Kalydeco (ivacaftor) este un potențiator CFTR.

  • corectorii CFTR sunt medicamente care se leagă de proteina CFTR și o ajută să se plieze în forma corectă, astfel încât mai multă proteină pliată să se deplaseze în membrana celulară. Lumacaftor și tezacaftor sunt exemple ale acestui tip de medicamente. Cu toate acestea, aceste tratamente nu sunt de obicei suficiente pentru a restabili funcția CFTR, motiv pentru care sunt adesea utilizate în combinație cu un potențiator precum Kalydeco. Orkambi este o formulare de lumacaftor și ivacaftor, iar Symdeko este o formulare de tezacaftor și ivacaftor.amplificatoarele CFTR sunt tratamente care cresc cantitatea de proteine CFTR pe care celulele o produc, astfel încât amplificatoarele și potențiatoarele să fie mai eficiente. Acest tip de medicament este încă experimental.modulatoarele de generație următoare sunt medicamente concepute pentru a viza alte probleme, cum ar fi fabricarea CFTR și plierea în interiorul celulelor. Multe tratamente experimentale sunt destinate a fi utilizate în combinație cu terapiile existente. VX – 455 și VX-659 sunt exemple ale acestui tip de terapie combinată.
  • bronhodilatatoare

    mulți pacienți cu FC au dificultăți de respirație din cauza acumulării de mucus în plămâni. Bronhodilatatoarele precum albuterolul sunt adesea prescrise pentru utilizarea zilnică. Bronhodilatatoarele fac ca căile respiratorii să se deschidă mai larg, facilitând respirația. Există, de asemenea, așa-numitele bronhodilatatoare de salvare, cum ar fi levalbuterolul, care sunt destinate să lucreze rapid pentru a ajuta pacienții care au încetat să respire sau a căror respirație este în primejdie.

    enzime digestive

    acumularea mucusului în organe cauzată de CF poate bloca conductele sau tuburile care transportă enzimele digestive de la pancreas la stomac pentru a digera alimentele. Aproximativ 87% dintre persoanele cu CF trebuie să ia enzime ca supliment pentru a se asigura că își pot digera mâncarea. Aceste suplimente enzimatice ajută pacienții să digere carbohidrați, proteine și grăsimi, să câștige și să mențină o greutate sănătoasă și să absoarbă substanțe nutritive esențiale, cum ar fi vitaminele și mineralele. Enzimele pentru pacienții cu fibroză chistică includ pancrealipaza și pancreatina.

    mucoliticele

    mucoliticele sunt un tip de medicamente concepute pentru a ajuta mucusul subțire în plămâni, astfel încât pacienții să poată tuse și să-l expulzeze mai ușor. Aceste tratamente sunt luate în general prin inhalare folosind un nebulizator. Mucusul care se acumulează în plămânii pacienților cu CF conține fragmente de ADN și o proteină numită actină. Cele mai eficiente tratamente mucolitice sunt concepute pentru a descompune ADN-ul, care subțiază mucusul. Pulmozyme (dornase alfa) este un exemplu.

    mulți pacienți beneficiază, de asemenea, de soluție salină hipertonică, care poate ajuta la slăbirea mucusului în plămâni.

    antibiotice

    infecțiile pulmonare sunt foarte frecvente în FC și antibioticele sunt utilizate pentru combaterea sau controlul bacteriilor cauzatoare de infecții. Există antibiotice orale (lichide, tablete sau capsule care trebuie înghițite), antibiotice intravenoase (IV) (medicament lichid administrat direct în sânge printr-un cateter) și antibiotice inhalate (un aerosol sau ceață inhalată direct în căile respiratorii). Alegerea medicamentului antibiotic, doza și durata tratamentului depind de pacient și de infecție.

    vitamine

    persoanele cu FC au probleme cu digestia grăsimilor, ceea ce înseamnă că au dificultăți în absorbția vitaminelor solubile în grăsimi din dieta lor. Acestea includ vitamina A, D, E și K. suplimentele de vitamine pot ajuta pacienții să obțină nutrienții de care au nevoie pentru a crește, a funcționa și a lupta împotriva infecțiilor.

    ***

    fibroza chistica News Astăzi este strict un site de știri și informații despre boala. Nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este destinat să înlocuiască sfaturile medicale profesionale, diagnosticul sau tratamentul. Solicitați întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altui furnizor de sănătate calificat, cu orice întrebări pe care le puteți avea cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medicului profesionist sau întârzierea în căutarea acestuia din cauza a ceva ce ați citit pe acest site web.



    Lasă un răspuns

    Adresa ta de email nu va fi publicată.