Kezelések-Adrenoleukodystrophia hírek

az Adrenoleukodystrophia (ALD) ritka genetikai agyi rendellenesség. Ezt az ABCD1 gén mutációi okozzák, amelyek telített nagyon hosszú láncú zsírsavak (Vlcfa-k) felhalmozódásához vezetnek, és az idegrostok demielinizációját okozzák. A mielin egy védőhüvely, amely szigeteli az agy idegsejtjeit.

a rendelkezésre álló kezelések megállíthatják az idegsejtek demielinizációját, de nincs olyan kezelés, amely visszaállíthatja a mielinizációt, amelyre szükség lenne a betegség regressziójához.

kortikoszteroid helyettesítő terápia

az ALD-ben szenvedő betegek többsége mellékvese-elégtelenségben szenved, olyan állapotban, amikor a mellékvesék nem termelnek elegendő mennyiségű szteroid hormont. A mellékvese elégtelenség Addison-kórt okoz, amelyet kortikoszteroid-helyettesítő terápiával lehet kezelni.

őssejtterápia

az őssejtterápia a gyermekkori agyi ALD-ben (CALD) szenvedő betegek ellátásának színvonala. Csontvelő őssejteket igényel egy donortól, amelyeket átültetnek a beteg testébe, ahol idegsejtekké fejlődnek az agyban. Az őssejt-terápia megállíthatja a betegség progresszióját a CALD korai szakaszában.

ezzel a megközelítéssel az a fő probléma, hogy a beteg immunrendszerének súlyos gyengülését igényli. Az immunrendszer általában felismeri a donor sejteket idegennek, és elutasítja őket, ha nem gyengül. A donor őssejtjeinek a recipiens immunrendszere általi támadása graft-versus-host betegséget okozhat, amely az őssejtterápia életveszélyes szövődménye.

Lorenzo olaj

Lorenzo olaj egy 4: 1 keveréke telítetlen zsírsavak — olajsav és erukasav. Ez a két zsírsav kölcsönhatásba lép ugyanazzal az enzimmel, amely végrehajtja a telített zsírsavak megnyúlását, ezáltal gátolja a Vlcfa-k képződését. A Lorenzo olaj hatékonyságát soha nem bizonyították randomizált klinikai vizsgálatokban.

kísérleti kezelések

számos olyan kísérleti kezelés is létezik, amelyeket az ALD kezelésére fejlesztenek ki.

***

az Adrenoleukodystrophy News szigorúan egy hír-és információs weboldal a betegségről. Nem nyújt orvosi tanácsot, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakmai orvosi tanácsot, diagnózis, vagy kezelés. Mindig kérjen tanácsot orvosától vagy más képzett egészségügyi szolgáltatótól, ha bármilyen kérdése van az egészségi állapotával kapcsolatban. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakmai orvosi tanácsot, vagy késleltesse annak keresését valami miatt, amit ezen a weboldalon olvasott.