Behandlinger-Adrenoleukodystrophy News
Adrenoleukodystrophy (ALD) er en sjelden genetisk hjerne lidelse. Det er forårsaket av mutasjoner I abcd1-genet som fører til akkumulering av mettede, svært langkjedede fettsyrer (VLCFAs) og forårsaker demyelinering av nervefibre. Myelin er en beskyttende kappe som isolerer nerveceller i hjernen.Tilgjengelige behandlinger kan arrestere demyelinisering av nerveceller, men det finnes ingen behandling som kan gjenopprette myelinisering, noe som ville være nødvendig for sykdomsregresjon.
Kortikosteroidbehandling
De fleste pasienter med ALD har binyreinsuffisiens, en tilstand der binyrene ikke produserer tilstrekkelige mengder steroidhormoner. Adrenal insuffisiens forårsaker Addisons sykdom, som kan behandles med kortikosteroidbehandling.
Stamcelleterapi
Stamcelleterapi er standarden på omsorg for pasienter med barndoms cerebral ALD (CALD). Det krever beinmargestamceller fra en donor som transplanteres inn i pasientens kropp, hvor de utvikler seg til nerveceller i hjernen. Stamcelleterapi kan stoppe sykdomsprogresjon i tidlige stadier AV CALD.
et stort problem med denne tilnærmingen er at det krever alvorlig svekkelse av pasientens immunsystem. Immunsystemet gjenkjenner normalt donorcellene som fremmed og vil avvise dem hvis de ikke svekkes. Angrepet av donorens stamceller av mottakerens immunsystem kan forårsake graft-versus-host sykdom, en livstruende komplikasjon av stamcelleterapi.
Lorenzos Olje
Lorenzos Olje er en 4: 1 blanding av umettede fettsyrer-oljesyre og erucasyre. Disse to fettsyrene interagerer med det samme enzymet som utfører forlengelsen av mettede fettsyrer og derved hemmer dannelsen Av VLCFAs. Effekten Av Lorenzos Olje har aldri blitt demonstrert i randomiserte kliniske studier.
Eksperimentelle behandlinger
det finnes også en rekke eksperimentelle behandlinger som blir utviklet for å behandle ALD.
***
Adrenoleukodystrophy News Er strengt en nyhets-og informasjonsside om sykdommen. Det gir ikke medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Dette innholdet er ikke ment å være en erstatning for profesjonell medisinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Søk alltid råd fra legen din eller annen kvalifisert helsepersonell med eventuelle spørsmål du måtte ha angående en medisinsk tilstand. Aldri se bort fra profesjonell medisinsk rådgivning eller forsinkelse i å søke det på grunn av noe du har lest på denne nettsiden.