Adrenoleukodystrophyニュース

Adrenoleukodystrophy（ALD）はまれな遺伝性脳疾患です。 これは、ABCD1遺伝子の突然変異によって引き起こされ、飽和非常に長鎖脂肪酸（Vlcfa）の蓄積をもたらし、神経線維の脱髄を引き起こす。 ミエリンは、脳内の神経細胞を絶縁する保護鞘です。

利用可能な治療法は、神経細胞の脱髄を阻止することができますが、疾患の退行に必要とされる髄鞘形成を回復させることができる治療法は存在しません。

コルチコステロイド補充療法

ALDを有するほとんどの患者は、副腎が十分な量のステロイドホルモンを産生しない副腎不全を有する。 副腎不全はアディソン病を引き起こし、コルチコステロイド補充療法で治療することができる。

幹細胞療法

幹細胞療法は、小児脳ALD（CALD）患者のケアの標準です。 それは、ドナーからの骨髄幹細胞を患者の体内に移植し、そこで脳内の神経細胞に発達させる必要があります。 幹細胞療法は、CALDの初期段階で疾患の進行を停止することができます。

このアプローチの主な問題は、患者の免疫系の重度の弱化を必要とすることである。 免疫系は、通常、ドナー細胞を外来細胞として認識し、弱体化していない場合はそれらを拒絶する。 レシピエントの免疫系によるドナーの幹細胞の攻撃は、幹細胞療法の生命を脅かす合併症である移植片対宿主病を引き起こす可能性があります。

ロレンツォの油

ロレンツォの油は、オレイン酸とエルカ酸の不飽和脂肪酸の4：1の混合物です。 これらの２つの脂肪酸は、飽和脂肪酸の伸長を実行し、それによってＶｌｃｆａの形成を阻害する同じ酵素と相互作用する。 Lorenzoのオイルの効力は無作為化された臨床試験で決して示されていませんでした。実験的治療法ALDを治療するために開発されている実験的治療法もいくつかあります。

実験的治療法

ALDを治療するために開発されて

***

Adrenoleukodystrophyニュースは厳密に病気に関するニュースや情報サイトです。 それは医学的助言、診断または処置を提供しません。 このコンテンツは、専門的な医学的助言、診断、または治療の代替を意図したものではありません。 常にあなたが病状に関して持つかもしれないあらゆる質問のあなたの医者か他の修飾された健康の提供者の助言を追求して下さい。 あなたがこのウェブサイトで読んだ何かのためにそれを追求することの専門の医学的助言か遅れを無視しないで下さい。