Behandlinger-Adrenoleukodystrophy nyheder

Adrenoleukodystrophy (ALD) er en sjælden genetisk hjernesygdom. Det er forårsaget af mutationer i ABCD1-genet, der fører til en ophobning af mættede meget langkædede fedtsyrer (Vlcfa ‘ er) og forårsager demyelinering af nervefibre. Myelin er en beskyttende kappe, der isolerer nerveceller i hjernen.

tilgængelige behandlinger kan standse demyelinering af nerveceller, men der findes ingen behandling, der kan genoprette myelinering, hvilket ville være nødvendigt for sygdomsregression.

Kortikosteroidudskiftningsterapi

de fleste patienter med ALD har binyreinsufficiens, en tilstand, hvor binyrerne ikke producerer tilstrækkelige mængder steroidhormoner. Adrenal insufficiens forårsager Addisons sygdom, som kan behandles med kortikosteroidudskiftningsterapi.

stamcelleterapi

stamcelleterapi er standarden for pleje af patienter med cerebral ALD (CALD) i barndommen. Det kræver knoglemarvsstamceller fra en donor, der transplanteres i en patients krop, hvor de udvikler sig til nerveceller i hjernen. Stamcelleterapi kan stoppe sygdomsprogression i tidlige stadier af CALD.

et stort problem med denne tilgang er, at det kræver en alvorlig svækkelse af patientens immunsystem. Immunsystemet genkender normalt donorcellerne som fremmede og vil afvise dem, hvis de ikke svækkes. Angrebet af donorens stamceller fra modtagerens immunsystem kan forårsage graft-versus-host sygdom, en livstruende komplikation af stamcelleterapi.

Lorenso ‘S Oil

Lorenso’ S Oil er en 4:1 blanding af umættede fedtsyrer — oliesyre og erucasyre. Disse to fedtsyrer interagerer med det samme, der udfører forlængelsen af mættede fedtsyrer og derved hæmmer dannelsen af Vlcfa ‘ er. Effekten af Lorensos olie er aldrig blevet påvist i randomiserede kliniske forsøg.

eksperimentelle behandlinger

der er også en række eksperimentelle behandlinger, der udvikles til behandling af ALD.

***

Adrenoleukodystrophy nyheder er strengt en nyhed og information hjemmeside om sygdommen. Det giver ikke lægehjælp, diagnose eller behandling. Dette indhold er ikke beregnet til at erstatte professionel medicinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Søg altid råd fra din læge eller anden kvalificeret sundhedsudbyder med eventuelle spørgsmål, du måtte have vedrørende en medicinsk tilstand. Se aldrig bort fra professionel medicinsk rådgivning eller forsinkelse med at søge det på grund af noget, du har læst på denne hjemmeside.