Kystinen fibroosi lääkkeet: mitä sinun tarvitsee tietää

kystinen fibroosi (CF) on geneettinen sairaus, joka vaikuttaa potilaiden hengityskykyyn ja jolle ovat ominaisia jatkuvat keuhkoinfektiot. Vaikka CF: ään ei ole parannuskeinoa, on olemassa useita hoitoja, hoitoja ja lisäravinteita, jotka auttavat potilaita hallitsemaan taudin oireita ja parantamaan elämänlaatua.

CF on CFTR: n (kystinen fibroosi transmembraani konduktanssisäätelijä) geeni, joka koodaa proteiinia, joka kuljettaa suoloja solukalvojen yli. CFTR-proteiini on muodoltaan solukalvon läpi kulkeva kanava tai tunneli. CFTR: n mutaatiot aiheuttavat proteiinin virheellisen tekemisen siten, että kanava juuttuu kiinni tai sitä ei tehdä lainkaan. Ilman normaalia suolan kuljetusta elimiin kertyy paksua, tahmeaa limaa, joka häiritsee niiden toimintaa. Tämä on erityisen ongelmallista keuhkoissa, joissa liman läsnäolo voi vaikeuttaa potilaiden hengittämistä sekä tehdä heistä alttiimpia infektioille.

CFTR-modulaattorit

CFTR-proteiinin toiminnan parantamiseen on useita laajoja lääkitystyyppejä. Riippuen siitä, mitä mutaatiopotilailla on, nämä hoidot ovat tehokkaita tai eivät.

• CFTR-potentiaattorit ovat lääkkeitä, jotka auttavat CFTR-proteiinia kuljettamaan suoloja solukalvojen läpi. Tämäntyyppinen lääkitys sitoutuu CFTR-kanavaan ja pitää sen auki suolankuljetuksen lisäämiseksi. Kalydeco (ivacaftor) on CFTR-potentiaattori.
• CFTR-korjaajat ovat lääkkeitä, jotka sitoutuvat CFTR-proteiiniin ja auttavat sitä taittumaan oikeaan muotoon niin, että useampi taitettu proteiini siirtyy solukalvoon. Lumacaftor ja tezacaftor ovat esimerkkejä tämäntyyppisistä lääkkeistä. Nämä hoidot eivät kuitenkaan yleensä riitä palauttamaan CFTR: n toimintaa, minkä vuoksi niitä käytetään usein yhdessä kalydecon kaltaisen potentiaattorin kanssa. Orkambi on lumacaftorin ja ivacaftorin formulaatio ja Symdeko tezacaftorin ja ivacaftorin formulaatio.
• CFTR-vahvistimet ovat hoitoja, jotka lisäävät solujen valmistaman CFTR-proteiinin määrää niin, että vahvistimet ja potentiaattorit ovat tehokkaampia. Tämäntyyppinen lääkitys on vielä kokeellinen.
• seuraavan sukupolven modulaattorit ovat lääkkeitä, jotka on suunniteltu kohdistamaan muihin ongelmiin, kuten CFTR: n valmistukseen ja taittumiseen solujen sisällä. Monia kokeellisia hoitoja on tarkoitus käyttää yhdessä olemassa olevien hoitojen kanssa. VX-455 ja VX-659 ovat esimerkkejä tällaisesta yhdistelmähoidosta.

bronkodilataattorit

monilla CF-potilailla on hengitysvaikeuksia, koska heidän keuhkoihinsa kertyy limaa. Keuhkoputkia laajentavia aineita, kuten albuterolia, määrätään usein päivittäiseen käyttöön. Keuhkoputkia laajentavat aineet saavat hengitystiet aukeamaan laajemmalle, jolloin hengittäminen on helpompaa. On myös niin sanottuja Rescue bronkodilataattoreita, kuten levalbuterolia, joiden on tarkoitus toimia nopeasti auttaakseen potilaita, jotka ovat joko lopettaneet hengittämisen tai joiden hengitys on hädässä.

ruoansulatusentsyymit

CF: n aiheuttama liman kertyminen elimiin voi tukkia kanavat tai putket, jotka kuljettavat ruoansulatusentsyymejä haimasta vatsaan sulattamaan ruokaa. Noin 87 prosenttia CF: ää sairastavista tarvitsee entsyymejä lisänä varmistaakseen, että he pystyvät sulattamaan ruokansa. Nämä entsyymi täydentää auttaa potilaita sulattaa hiilihydraatteja, proteiineja ja rasvoja, saada ja ylläpitää terveellistä painoa, ja imeä välttämättömiä ravintoaineita, kuten vitamiineja ja kivennäisaineita. Kystistä fibroosia sairastavien potilaiden entsyymejä ovat pankrealipaasi ja pankreatiini.

mukolyytit

mukolyytit ovat eräänlainen lääkitys, joka on suunniteltu auttamaan ohutta limaa keuhkoissa, jotta potilaat voivat yskiä ja karkottaa sen helpommin. Nämä hoidot otetaan yleensä inhalaationa sumutinta käyttäen. CF-potilaiden keuhkoihin kertyvä lima sisältää DNA-fragmentteja ja aktiini-nimistä proteiinia. Tehokkaimmat mukolyyttiset hoidot on suunniteltu hajottamaan DNA, joka ohentaa limaa. Pulmozyme (dornaasialfa) on yksi esimerkki.

monet potilaat hyötyvät myös hypertonisesta keittosuolaliuoksesta, joka voi auttaa irrottamaan limaa keuhkoissa.

antibiootit

keuhkoinfektiot ovat hyvin yleisiä antibiootteja käytetään myös tulehduksia aiheuttavien bakteerien torjuntaan tai hillitsemiseen. On suun kautta antibiootteja (nesteet, tabletit tai kapselit nieltäväksi), laskimoon (IV) antibiootteja (nestemäinen lääke annetaan suoraan verenkiertoon katetrin kautta), ja hengitettävät antibiootit (aerosoli tai sumu hengitettynä suoraan hengitysteihin). Antibioottilääkkeen valinta, annostus ja hoidon kesto riippuvat potilaasta ja infektiosta.

vitamiinit

CF-potilailla on vaikeuksia sulattaa rasvoja, minkä vuoksi heidän on vaikea omaksua rasvaliukoisia vitamiineja ruokavaliostaan. Näitä ovat A -, D -, E-ja K-vitamiini.vitamiinilisät voivat auttaa potilaita saamaan ravintoaineita, joita he tarvitsevat kasvaakseen, toimiakseen ja taistellakseen infektioita vastaan.

***

kystinen fibroosi News Today on tiukasti sairaudesta kertova uutinen-ja tiedotussivusto. Se ei tarjoa lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Tätä sisältöä ei ole tarkoitettu korvaamaan ammatillista lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Ota aina yhteyttä lääkäriisi tai muuhun pätevään terveydenhuollon tarjoajaan, jos sinulla on kysyttävää sairaudesta. Älä koskaan jätä huomiotta lääkärin neuvoja tai viivettä sen etsimisessä, koska jotain olet lukenut tällä sivustolla.