Terapêutica-Adrenoleukodistrofia Notícias

Adrenoleukodistrofia (ALD) é uma doença genética rara do cérebro. É causada por mutações no gene ABCD1 que levam a uma acumulação de ácidos gordos saturados de cadeia muito longa (VLCFAs) e causam a desmielinização das fibras nervosas. A mielina é uma bainha protectora que isola as células nervosas do cérebro.os tratamentos disponíveis podem deter a desmielinização das células nervosas, mas não existe tratamento que possa restaurar a mielinização, o que seria necessário para a regressão da doença.

terapêutica de substituição de corticosteróides

a maioria dos doentes com ALD têm insuficiência supra-renal, uma situação em que as glândulas supra-renais não produzem quantidades suficientes de hormonas esteróides. Insuficiência supra-renal causa a doença de Addison, que pode ser tratada com terapia de substituição de corticosteróides.

a terapêutica com células estaminais

a terapêutica com células estaminais é o padrão de cuidados para doentes com dla cerebral infantil (dla). Requer células estaminais da medula óssea de um dador que é transplantado para o corpo de um paciente, onde se desenvolvem em células nervosas no cérebro. A terapia com células estaminais pode parar a progressão da doença em estadios iniciais de DDT.

Um grande problema com esta abordagem é que ela requer o enfraquecimento grave do sistema imunológico do paciente. O sistema imunitário normalmente reconhece as células doadoras como estranhas e rejeitá-las-ia se não enfraquecidas. O ataque das células estaminais do dador pelo sistema imunitário do receptor pode causar doença do enxerto versus hospedeiro, uma complicação potencialmente fatal da terapia com células estaminais.o óleo de Lorenzo é uma mistura 4:1 de ácidos gordos insaturados — ácido oleico e ácido erúcico. Estes dois ácidos graxos interagem com a mesma enzima que executa o alongamento dos ácidos graxos saturados e assim inibem a formação de VLCFAs. A eficácia do Óleo De Lorenzo nunca foi demonstrada em ensaios clínicos aleatórios.

tratamentos experimentais

há também uma série de tratamentos experimentais que estão a ser desenvolvidos para tratar o ALD.

**

Adrenoleukodistrophy News é estritamente um site de notícias e informação sobre a doença. Não fornece aconselhamento médico, diagnóstico ou tratamento. Este conteúdo não se destina a ser um substituto para aconselhamento médico profissional, diagnóstico ou tratamento. Procure sempre o conselho do seu médico ou outro profissional de saúde qualificado com quaisquer questões que possa ter sobre uma condição médica. Nunca desconsidere o aconselhamento médico profissional ou atraso em procurá-lo por causa de algo que você leu neste site.