Tratamente-Adrenoleukodystrophy News
Adrenoleukodystrophy (ALD) este o tulburare genetică rară a creierului. Este cauzată de mutații ale genei ABCD1 care duc la o acumulare de acizi grași saturați cu lanț foarte lung (Vlcfa) și provoacă demielinizarea fibrelor nervoase. Mielina este o teacă protectoare care izolează celulele nervoase din creier.
tratamentele disponibile pot opri demielinizarea celulelor nervoase, dar nu există niciun tratament care să poată restabili mielinizarea, care ar fi necesară pentru regresia bolii.
terapia de substituție cu corticosteroizi
majoritatea pacienților cu ALD au insuficiență suprarenală, o afecțiune în care glandele suprarenale nu produc cantități suficiente de hormoni steroizi. Insuficiența suprarenală provoacă boala Addison, care poate fi tratată cu terapie de substituție cu corticosteroizi.
terapia cu celule Stem
terapia cu celule Stem este standardul de îngrijire pentru pacienții cu ALD cerebrală din copilărie (CALD). Este nevoie de celule stem din măduva osoasă de la un donator care sunt transplantate în corpul unui pacient, unde se dezvoltă în celule nervoase din creier. Terapia cu celule Stem poate opri progresia bolii în stadiile incipiente ale CALD.o problemă majoră cu această abordare este că necesită slăbirea severă a sistemului imunitar al pacientului. Sistemul imunitar recunoaște în mod normal celulele donatoare ca străine și le-ar respinge dacă nu ar fi slăbit. Atacul celulelor stem ale donatorului de către sistemul imunitar al destinatarului poate provoca boala grefă contra gazdă, o complicație care pune viața în pericol a terapiei cu celule stem.
uleiul lui Lorenzo
uleiul lui Lorenzo este un amestec 4:1 de acizi grași nesaturați — acid oleic și acid erucic. Acești doi acizi grași interacționează cu aceeași enzimă care execută alungirea acizilor grași saturați și astfel inhibă formarea Vlcfa. Eficacitatea uleiului lui Lorenzo nu a fost niciodată demonstrată în studiile clinice randomizate.
tratamente experimentale
există, de asemenea, o serie de tratamente experimentale care sunt dezvoltate pentru a trata ALD.
***
Adrenoleukodystrophy News este strict un site de știri și informații despre boală. Nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este destinat să înlocuiască sfaturile medicale profesionale, diagnosticul sau tratamentul. Solicitați întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altui furnizor de sănătate calificat, cu orice întrebări pe care le puteți avea cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medicului profesionist sau întârzierea în căutarea acestuia din cauza a ceva ce ați citit pe acest site web.