Behandlungen – Adrenoleukodystrophie News

Adrenoleukodystrophie (ALD) ist eine seltene genetische Erkrankung des Gehirns. Es wird durch Mutationen im ABCD1-Gen verursacht, die zu einer Anhäufung gesättigter sehr langkettiger Fettsäuren (VLCFAs) führen und die Demyelinisierung von Nervenfasern verursachen. Myelin ist eine Schutzhülle, die Nervenzellen im Gehirn isoliert.Verfügbare Behandlungen können die Demyelinisierung von Nervenzellen stoppen, aber es gibt keine Behandlung, die die Myelinisierung wiederherstellen kann, die für die Krankheitsregression erforderlich wäre.

Kortikosteroid-Ersatztherapie

Die meisten Patienten mit ALD haben eine Nebenniereninsuffizienz, eine Erkrankung, bei der die Nebennieren keine ausreichenden Mengen an Steroidhormonen produzieren. Nebenniereninsuffizienz verursacht Addison-Krankheit, die mit Kortikosteroid-Ersatztherapie behandelt werden kann.

Stammzelltherapie

Die Stammzelltherapie ist der Behandlungsstandard für Patienten mit zerebraler ALD im Kindesalter (CALD). Es erfordert Knochenmarkstammzellen von einem Spender, die in den Körper eines Patienten transplantiert werden, wo sie sich zu Nervenzellen im Gehirn entwickeln. Die Stammzelltherapie kann das Fortschreiten der Krankheit in frühen Stadien der CALD stoppen.

Ein großes Problem bei diesem Ansatz besteht darin, dass das Immunsystem des Patienten stark geschwächt werden muss. Das Immunsystem erkennt die Spenderzellen normalerweise als fremd und würde sie ablehnen, wenn sie nicht geschwächt wären. Der Angriff der Stammzellen des Spenders durch das Immunsystem des Empfängers kann eine Graft-versus-Host-Erkrankung verursachen, eine lebensbedrohliche Komplikation der Stammzelltherapie.

Lorenzos Öl

Lorenzos Öl ist eine 4:1 Mischung aus ungesättigten Fettsäuren — Ölsäure und Erucasäure. Diese beiden Fettsäuren interagieren mit demselben Enzym, das die Dehnung gesättigter Fettsäuren ausführt und dadurch die Bildung von VLCFAs hemmt. Die Wirksamkeit von Lorenzos Öl wurde in randomisierten klinischen Studien nie nachgewiesen.

Experimentelle Behandlungen

Es gibt auch eine Reihe experimenteller Behandlungen, die zur Behandlung von ALD entwickelt werden.

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