Behandelingen-Adrenoleukodystrofie nieuws

Adrenoleukodystrofie (ALD) is een zeldzame genetische hersenaandoening. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het abcd1 gen die leiden tot een accumulatie van verzadigde zeer lange keten vetzuren (Vlcfa ‘ s) en de demyelinisatie van zenuwvezels veroorzaken. Myeline is een beschermende schede die zenuwcellen in de hersenen isoleert.

beschikbare behandelingen kunnen de demyelinisatie van zenuwcellen stoppen, maar er bestaat geen behandeling die de myelinisatie kan herstellen, die nodig zou zijn voor de regressie van de ziekte.

corticosteroïd substitutietherapie

De meeste patiënten met ALD hebben bijnierschorsinsufficiëntie, een aandoening waarbij de bijnieren onvoldoende hoeveelheden steroïdhormonen produceren. Bijnierontoereikendheid veroorzaakt de ziekte van Addison, die met corticosteroid vervangingstherapie kan worden behandeld.

stamceltherapie

stamceltherapie is de standaardzorg voor patiënten met cerebrale ALD (cald) bij kinderen. Het vereist beenmerg stamcellen van een donor die worden getransplanteerd in het lichaam van een patiënt, waar ze zich ontwikkelen tot zenuwcellen in de hersenen. Stamceltherapie kan ziekteprogressie in vroege stadia van CALD stoppen.

een groot probleem met deze aanpak is dat het een ernstige verzwakking van het immuunsysteem van de patiënt vereist. Het immuunsysteem herkent de donorcellen normaal gesproken als vreemd en zou ze afwijzen als ze niet verzwakt waren. De aanval van de stamcellen van de donor door het immuunsysteem van de ontvanger kan graft-versus-host ziekte veroorzaken, een levensbedreigende complicatie van stamceltherapie.

Lorenzo ’s Oil

Lorenzo’ s Oil is een 4: 1 mengsel van onverzadigde vetzuren-oliezuur en erucazuur. Deze twee vetzuren interageren met hetzelfde enzym dat de verlenging van verzadigde vetzuren uitvoert en daardoor de vorming van VLCFAs remt. De werkzaamheid van Lorenzo ‘ s olie is nooit aangetoond in gerandomiseerde klinische studies.

experimentele behandelingen

Er zijn ook een aantal experimentele behandelingen ontwikkeld om ALD te behandelen.

***

Adrenoleukodystrophy News is strikt een nieuws-en informatiewebsite over de ziekte. Het verstrekt geen medisch advies, diagnose of behandeling. Deze inhoud is niet bedoeld als vervanging voor professioneel medisch advies, diagnose of behandeling. Vraag altijd het advies van uw arts of andere gekwalificeerde zorgverlener met eventuele vragen die u kunt hebben met betrekking tot een medische aandoening. Negeer nooit professioneel medisch advies of vertraging in het zoeken naar het als gevolg van iets wat je hebt gelezen op deze website.